Efficacia e sicurezza del propranolo sistemico per il trattamento degli emangiomi infantili: studio italiano multicentrico
L'articolo Safety and effectiveness of oral propranolol for infantile hemangiomas started before 5 weeks and after 5 months of age: an Italian multicenter experience, appena pubblicato su Italian Journal of Pediatrics, è frutto di un'iniziativa della SISAV (Società Italiana per lo Studio delle Anomalie Vascolari). Si tratta di una Società Scientifica multidisciplinare in cui membri SIDerP sono soci e membri del Consiglio Direttivo e del Comitato Scientifico.
L'iniziativa è nata dopo la commercializzazione di Hémangiol sciroppo per il trattamento degli emangiomi infantili (EI) in quanto sul foglietto illustrativo del farmaco l'indicazione all'utilizzo è limitata a lattanti di età superiore a 5 settimane ed inferiore a 5 mesi. Tale indicazione deriva dalla modalità in cui è stato condotto il trial internazionale che ha consentito l'autorizzazione del farmaco.
Purtroppo nella nostra pratica clinica si realizza la necessità di iniziare la terapia prima dell'età di 5 settimane (ad es. EI orbitario che impedisce l'apertura dell'occhio, EI subglottico, EI epatici con potenziale rischio di scompenso cardiaco) oppure oltre l'età di 5 mesi in quanto ancora oggi non tutti i bambini vengono indirizzati in tempo al centro di riferimento.
E' stato quindi deciso di avviare uno studio prospettico multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco utilizzato al di fuori della fascia di età indicata sul foglietto illustrativo del farmaco industriale. I bambini inseriti nello studio sono stati trattati con il galenico in quanto Hémangiol non era ancora disponibile in Italia. Allo studio hanno partecipato i seguenti centri: Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Istituto Burlo Garofalo di Trieste, Istituto Giannina Gaslini di Genova, Ospedale Universitario di Parma, Università S. Orsola di Bologna, Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze, Ospedale dell'Angelo di Venezia.
Sono stati arruolati 343 pazienti trattati nei suddetti centri tra giugno 2008 e giugno 2015. 15 pazienti (4,3%, gruppo A) hanno iniziato la terapia prima dell'età di 5 settimane e 328 (96%, gruppo B) oltre l'età di 5 mesi. La dose media somministrata era di 2mg/Kg/die (range da 1 a 3). I bambini del gruppo A iniziavano con dosaggio basso che veniva adeguato progressivamente. La durata media del trattamento era di 9,5 mesi per i lattanti del gruppo A e di 6,8 mesi per i bambini del gruppo B. I fattori di rischio e le indicazioni al trattamento erano quelli noti in letteratura. Il rischio per la vita nella popolazione analizzata era dell'1,8%. L'efficacia e la sicurezza erano sovrapponibili ai dati riportati sinora nella letteratura. Le recidive e le complicanze erano inferiori nel gruppo A (6,7%) rispetto al gruppo B (15,9%) in considerazione del protocollo adottato (nel gruppo A: basso dosaggio iniziale e stretto monitoraggio; educazione terapeutica accurata ai genitori in ambedue i gruppi).
Gli autori concludono che le complicanze e le recidive nei pazienti che iniziano la terapia precocemente sono nettamente inferiori rispetto a coloro che lo avviano più tardivamente.
Si ritiene quindi necessario riferire presto i pazienti al centro di riferimento e monitorizzare molto strettamente i neonati/lattanti con EI a potenziale rischio.
Le due Società scientifiche, SIDerP e SISAV, si sono impegnate nel promuovere le conoscenze nel settore organizzando corsi itineranti sul territorio italiano rivolti a pediatri e dermatologi.
Infine, bisogna sottolineare che questo studio presenta comunque dei limiti, innanzitutto è retrospettivo, non controllato con altri studi sulla stessa categoria di popolazione, inoltre il numero dei bambini che ha iniziato la terapia all'età inferiore a 5 settimane era molto esiguo. Pertanto si ritiene utile un trial clinico randomizzato per validare l'uso del propranololo nei bambini sotto le 5 settimane in modo da ridurre le complicanze talvolta irreversibili degli emangiomi infantili.
Bibliografia
- M. El Hachem, F. Gesualdo, A. Diociaiuti, I. Berti, N. Vercellino, V. Boccaletti, I. Neri, G. Porcedda, A. Greco, C. Carnevale, T. Oranges, M. Cutrone. Safety and effectiveness of oral propranolol for infantile hemangiomas started before 5 weeks and after 5 months of age: an Italian multicenter experience. Ital J Pediatr. 2017,19;43:40.doi:10.1186/s1352-017-0357-9.
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